Seit dem 1. Januar 1978 benötigen alle Fertigarzneimittel in Deutschland eine Zulassung durch die zuständige Bundesoberbehörde gemäß § 21 Abs. 1 Arzneimittelgesetz (AMG) oder eine Registrierung nach §§ 38, 39 AMG, bevor sie in den Verkehr gebracht werden dürfen. Für Humanarzneimittel ist das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) zuständig. Das Paul-Ehrlich-Institut übernimmt die Zulassung von Sera, Impfstoffen, Testallergenen, Testsera, Testantigenen und Blutzubereitungen. Für Tierarzneimittel ist das Bundesamt für Verbraucherschutz und Lebensmittelsicherheit verantwortlich.

Das AMG regelt das Zulassungsverfahren für Arzneimittel. Mit dem GKV-Modernisierungsgesetz von 2004 wurde ergänzend eine Kosten-Nutzen-Bewertung von Arzneimitteln eingeführt. Seit 2011 gibt es im Rahmen des Arzneimittelmarkt-Neuordnungsgesetzes eine schnelle Nutzenbewertung, die die Verordnungsfähigkeit und die Preisfestsetzung in Bezug auf die gesetzliche Krankenversicherung beeinflussen kann.

Es gibt verschiedene Verfahren zur Arzneimittelzulassung:

• Nationales Zulassungsverfahren: Dieses Verfahren wird angewendet, wenn ein Arzneimittel nur in Deutschland zugelassen werden soll.

• Europäisches Zulassungsverfahren: Hierbei wird die Zulassung durch die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) koordiniert und gilt in allen EU-Mitgliedstaaten.

• Dezentrales Zulassungsverfahren: Es wird genutzt, wenn ein Arzneimittel gleichzeitig in mehreren EU-Ländern zugelassen werden soll, aber noch keine Zulassung in einem EU-Land besteht.

• Zentrales Zulassungsverfahren: Dieses Verfahren ist für bestimmte Arzneimittel, wie biotechnologisch hergestellte Produkte, verpflichtend und führt zu einer in allen EU-Mitgliedstaaten gültigen Zulassung

Zusätzlich zur Zulassung müssen Arzneimittel strenge klinische Prüfungen durchlaufen, um ihre Sicherheit und Wirksamkeit zu gewährleisten. Diese Prüfungen umfassen präklinische Studien an Zellkulturen und Tieren sowie klinische Studien, die in mehreren Phasen an Menschen durchgeführt werden. Die kontinuierliche Überwachung nach der Markteinführung – auch Phase-IV-Studien genannt – stellt sicher, dass neue Erkenntnisse über die Sicherheit und Wirksamkeit der Arzneimittel berücksichtigt werden.