Arzneimittel im Sinne des Arzneimittelgesetzes (AMG) sind Stoffe und Zubereitungen, die zur Heilung, Linderung, Vorbeugung oder Diagnose von Krankheiten bei Menschen und Tieren eingesetzt werden. Dazu gehören auch Substanzen, die seelische Zustände beeinflussen. Der Begriff umfasst jedoch auch Mittel, die nicht unter die AMG-Definition fallen, aber von der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) anerkannt werden.

Arzneimittel werden nach ihrem Vertriebsweg in vier Kategorien eingeteilt:

• OTC-Arzneimittel sind frei verkäuflich und auch außerhalb von Apotheken erhältlich.

• Apothekenpflichtige Arzneimittel: Diese sind nur in Apotheken erhältlich, jedoch ohne ärztliche Verordnung.

• Verschreibungspflichtige Arzneimittel: Diese können nur mit einer ärztlichen Verordnung in Apotheken erworben werden.

• Betäubungsmittel: Diese erfordern eine spezielle Verordnung und sind nur in Apotheken erhältlich.

Versicherte der GKV haben grundsätzlich Anspruch auf apothekenpflichtige Arzneimittel, sofern keine Ausschlüsse bestehen. Die Details und Ausnahmen werden vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) in Richtlinien festgelegt. Für Arzneimittel mit festgelegten Festbeträgen übernimmt die GKV die Kosten bis zu einer bestimmten Höhe. Für Arzneimittel ohne Festbetragsgruppe legt das GKV-Wettbewerbsstärkungsgesetz Höchstbeträge fest. Diese werden nach einer Kosten-Nutzen-Bewertung durch das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) vom GKV-Spitzenverband festgesetzt.

Ergibt eine Nutzenbewertung für ein neues Medikament einen Zusatznutzen, verhandeln die Krankenkassen mit dem Hersteller einen angemessenen Preis. Ohne Zusatznutzen wird das Medikament als Analog- oder Me-Too-Präparat in eine Festbetragsgruppe eingestuft. Medikamente gegen seltene Erkrankungen (sogenannte Orphan Drugs) sind von der schnellen Nutzenbewertung ausgenommen, wenn der GKV-Umsatz unter 50 Millionen Euro liegt.

Zudem ist zu erwähnen, dass die Entwicklung und Zulassung von Arzneimitteln strengen regulatorischen Anforderungen unterliegt, um deren Sicherheit und Wirksamkeit zu gewährleisten. Klinische Studien spielen hierbei eine zentrale Rolle, da sie die Grundlage für die Zulassung neuer Arzneimittel bilden.